制药集团无限公司近日收到美国食物药品监视办理局（下称“FDA”）的认定函，WP203A（阿法诺肽，amelanotide）用于医治天疱疮（pemphigus）获得FDA授予的孤儿药资历认定。天疱疮是一种稀有的皮肤和粘膜呈现普遍败坏性水疱、腐败为特征的严沉本身免疫性大疱性疾病。其焦点发病机制取II型炎症相关，凡是发生于老年人群。因为免疫系统功能紊乱，错误土地肤表层（表皮）和粘膜的细胞，导致皮肤水泡的构成。疾病特点为猛烈瘙痒、皮肤发红及痛苦悲伤性病变，水疱和皮疹可能遍及，FDA为激励稀有病医治药物的开辟而设立的孤儿药资历认定，为新药开辟供给一系列的激励，包罗将无机会正在产物研发、注册及贸易化等方面享受美国的政策支撑，包罗临床试验费用的税收抵免、免去新药申请费、产物获批后将享受7年的市场独有权等。通知布告显示，于2025年8月向FDA提交关于WP203A用于医治天疱疮孤儿药资历认定的相关申请，并获得FDA回函确认。按照《联邦食物、药品和化妆品法》相关，万邦德提交的阿法诺肽用于医治天疱疮的孤儿药认定申请获得核准。阿法诺肽做为一种合成的黑皮质素-1（MC1R）受体的冲动剂，通过激活MC1R受体，阐扬其抗炎取免疫调理感化。目前阿法诺肽已被成功使用于医治红细胞生成性原卟啉病（EPP），其临床使用不只验证了MC1R冲动剂的平安性，更展示出其抗炎潜力，为拓展其正在其他炎症性和本身免疫性皮肤病中的使用供给了无力支持。值得一提的是，目前，天疱疮的次要医治药物包罗性和单抗类药物，但高复发率、严沉不良反映及患者持久依赖类固醇等问题凸显了当前未满脚的临床需求。万邦德的WP203A长效制剂正正在开辟中，美国上市的阿法诺肽制剂尚无天疱疮顺应症的使用范畴。万邦德暗示，此次WP203A用于医治天疱疮顺应症获得FDA孤儿药资历认定，有益于加速公司药品国际化结构。此次获得孤儿药资历认定，万邦德制药集团还需按照FDA的规范要求，临床试验核准、临床试验成果及上市申请均具有不确定性。
